Themen: Gesundheit
Regionen: International, International Unbestimmt
Neun Kinder haben weltweit nach einer Behandlung mit der Novartis-Gentherapie Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie einen Tumor entwickelt. In zwei Fällen gibt es Hinweise auf einen Zusammenhang mit der Behandlung: Im Erbgut der Patienten wurde genetisches Material des für die Therapie verwendeten Vektors nachgewiesen. Beide Kinder wurden behandelt und bleiben unter ärztlicher Beobachtung. Laut der britischen Patientenorganisation SMA UK wurden bisher die Tumoren von drei der neun Kinder genauer untersucht. Bei zwei wurde die Integration von Vektor-DNA festgestellt; beim dritten scheint kein Zusammenhang mit der Behandlung zu bestehen. Die Informationen über die betroffenen Kinder sind bisher begrenzt, weitere Angaben der Zulassungsbehörden werden erwartet. Novartis weist darauf hin, dass das potenzielle Tumorrisiko durch die Integration von Vektor-DNA bereits in der Packungsbeilage genannt wird. Seit der Zulassung erhielten weltweit mehr als 6000 Patienten das Medikament im Rahmen klinischer Studien, spezieller Zugangsprogramme oder regulärer Behandlungen.
